FDA نخستین داروی درمان بیماری نادر بارت را تأیید کرد
تاریخ انتشار :
شنبه ۲۹ شهريور ۱۴۰۴ ساعت ۱۰:۵۵
کد مطلب : ۱۹۷۳۹
سالم‌خبر: پس از سال‌ها انتظار، سازمان غذا و داروی آمریکا FDA سرانجام داروی Forzinity شرکت Stealth BioTherapeutics را برای درمان سندرم بسیار نادر بارت Barth تأیید کرد. این تأییدیه که در ۱۹ سپتامبر ۲۰۲۵ صادر شد، از مسیر «تأیید شتاب‌گرفته» (Accelerated Approval) به دست آمد و این دارو را به نخستین درمان رسمی این بیماری ژنتیکی تبدیل کرد.
سندرم بارت یک اختلال نادر وابسته به کروموزوم X است که باعث ضعف شدید عضلات، به‌ویژه عضلات قلبی، می‌شود. نرخ مرگ‌ومیر در چهار سال نخست زندگی بسیار بالاست و اغلب بیماران بیش از چهار دهه عمر نمی‌کنند. داروی جدید، الامیپرتاید (elamipretide)، به صورت تزریق روزانه و برای بیماران با وزن حداقل ۲۷ کیلوگرم تجویز می‌شود.
FDA اعلام کرده است که داده‌های ارائه‌شده نشان می‌دهد این دارو قدرت عضله بازکننده زانو را بهبود می‌بخشد؛ نشانه‌ای که می‌تواند بهبود عملکرد حرکتی بیماران مانند ایستادن آسان‌تر یا راه رفتن طولانی‌تر را پیش‌بینی کند. هرچند این داده‌ها به‌طور مستقیم بهبود بالینی را نشان نمی‌دهند، اما به باور سازمان، شواهد کافی برای پیش‌بینی فایده درمان وجود دارد.
به‌عنوان شرط تأیید شتاب‌گرفته، شرکت سازنده موظف است یک کارآزمایی بالینی تصادفی، دوسوکور و کنترل‌شده با دارونما انجام دهد تا اثبات شود که بهبود قدرت عضلانی واقعاً به ارتقای کیفیت زندگی بیماران منجر می‌شود.
این تأییدیه پس از مسیری پر از فراز و نشیب حاصل شد. FDA پیش‌تر دو بار درخواست این شرکت را رد کرده بود؛ یک بار به دلیل شکست در آزمون شش‌دقیقه راه‌رفتن و بار دیگر پس از بررسی طولانی‌مدت که بیش از ۱۶ ماه به طول انجامید. همین تأخیرها موجی از اعتراضات عمومی، پزشکان، دانشمندان و حتی کنگره آمریکا را به دنبال داشت.
در تابستان امسال، ۱۴ نماینده کنگره در نامه‌ای به کمیسیونر FDA خواستار شفافیت در روند بررسی شدند. چند هفته بعد، گروهی دیگر از نمایندگان و سپس ائتلافی از پزشکان و پژوهشگران نیز نامه‌های مشابهی ارسال کردند و از سازمان خواستند فوراً مسیر خود را تغییر دهد. آنها هشدار دادند که تأخیرهای بیشتر باعث توقف درمان بیماران و فروپاشی مالی شرکت خواهد شد.
شرکت Stealth پس از دریافت نامه رد درخواست، ناگزیر شد ۳۰ درصد از کارکنان خود را تعدیل کند. اما اکنون با تأیید Forzinity، چشم‌اندازی تازه برای بیماران و نیز آینده شرکت گشوده شده است.
جورج تیدمارش، مدیر مرکز ارزیابی داروهای FDA، در بیانیه‌ای تأکید کرد: «FDA متعهد است توسعه درمان‌های ایمن و مؤثر برای بیماری‌های نادر را تسهیل کند و دسترسی بیماران به این نوآوری‌ها را تضمین نماید.»
سندرم بارت یک اختلال نادر وابسته به کروموزوم X است که باعث ضعف شدید عضلات، به‌ویژه عضلات قلبی، می‌شود. نرخ مرگ‌ومیر در چهار سال نخست زندگی بسیار بالاست و اغلب بیماران بیش از چهار دهه عمر نمی‌کنند. داروی جدید، الامیپرتاید (elamipretide)، به صورت تزریق
FDA اعلام کرده است که داده‌های ارائه‌شده نشان می‌دهد این دارو قدرت عضله بازکننده زانو را بهبود می‌بخشد؛ نشانه‌ای که می‌تواند بهبود عملکرد حرکتی بیماران مانند ایستادن آسان‌تر یا راه رفتن طولانی‌تر را پیش‌بینی کند. هرچند این داده‌ها به‌طور مستقیم بهبود بالینی را نشان نمی‌دهند، اما به باور سازمان، شواهد کافی برای پیش‌بینی فایده درمان وجود دارد.
به‌عنوان شرط تأیید شتاب‌گرفته، شرکت سازنده موظف است یک کارآزمایی بالینی تصادفی، دوسوکور و کنترل‌شده با دارونما انجام دهد
این تأییدیه پس از مسیری پر از فراز و نشیب حاصل شد. FDA پیش‌تر دو بار درخواست این شرکت را رد کرده بود؛ یک بار به دلیل شکست در آزمون شش‌دقیقه راه‌رفتن و بار دیگر پس از بررسی طولانی‌مدت که بیش از ۱۶ ماه به طول انجامید. همین تأخیرها موجی از اعتراضات عمومی، پزشکان، دانشمندان و حتی کنگره آمریکا را به دنبال داشت.
در تابستان امسال، ۱۴ نماینده کنگره در نامه‌ای به کمیسیونر FDA خواستار شفافیت در روند بررسی شدند. چند هفته بعد، گروهی دیگر از نمایندگان و سپس ائتلافی از پزشکان و پژوهشگران
شرکت Stealth پس از دریافت نامه رد درخواست، ناگزیر شد ۳۰ درصد از کارکنان خود را تعدیل کند. اما اکنون با تأیید Forzinity، چشم‌اندازی تازه برای بیماران و نیز آینده شرکت گشوده شده است.
جورج تیدمارش، مدیر مرکز ارزیابی داروهای FDA، در بیانیه‌ای تأکید کرد: «FDA متعهد است توسعه درمان‌های ایمن و مؤثر برای بیماری‌های نادر را تسهیل کند و دسترسی بیماران به این نوآوری‌ها را تضمین نماید.»
