بیماران نادر نگران‌اند قوانین جدید FDA آنها را بدون درمان رها کند.
تاریخ انتشار :
سه شنبه ۱۷ تير ۱۴۰۴ ساعت ۱۲:۴۴
کد مطلب : ۱۹۱۸۲
سالم‌خبر: در حالی که سازمان غذا و داروی آمریکا FDA سیاست‌هایی برای تسهیل تأیید داروها به‌ویژه برای بیماری‌های نادر اعلام کرده، بیماران مبتلا به بیماری‌های فوق‌نادر هشدار می‌دهند که عملاً از سیستم درمانی کنار گذاشته شده‌اند. آنها نگرانند که قوانین جدید، نه‌تنها دسترسی‌شان به داروهای حیاتی را دشوارتر کند، بلکه فرآیند درمان را برای همیشه متوقف سازد.
به گزارش سالم‌خبر به نقل از گاردین یکی از نمونه‌های
بارز این بحران، دارویی به نام «الامیپرتاید» است؛ دارویی که برای درمان اختلالات میتوکندریال بسیار نادر توسعه یافته است. این دارو به‌رغم رأی مثبت مشروط کمیته مشاوران مستقل FDA، در ماه مه رد شد. این تصمیم می‌تواند مسیر تأیید دارو را طولانی‌تر کرده و به تعطیلی شرکت سازنده آن، Stealth BioTherapeutics، بینجامد. امید کوچکی که این دارو به بیماران داده بود، بسیار قابل توجه بود.
«هوپ فیلچک»، دختربچه‌ای چهارساله از ایالت جورجیا،
پس از ابتلا به سندروم فوق‌نادر MLS که قلبش را تحت تاثیر قرار داده بود، از خستگی مفرط و کاهش عملکرد قلب رنج می‌برد. پس از آغاز مصرف الامیپرتاید، سطح انرژی او به‌طور چشم‌گیری افزایش یافت و قلبش به وضعیت پایدار بازگشت. به گفته مادرش، «او دوباره دوید، رقصید و خندید؛ درست مثل کودکان سالم.»
با این حال، FDA به دلیل عدم دستیابی به هدف اولیه در فاز دوم کارآزمایی بالینی (که فقط ۱۲ شرکت‌کننده داشت)، درخواست تأیید دارو را رد کرد.
حالا مسیر جدیدی برای تأیید پیشنهاد شده، اما طولانی و پرهزینه است و ممکن است شرکت Stealth پیش از آن‌که به نتیجه برسد، به دلیل کمبود منابع مالی، تعطیل شود. این در حالی‌ست که برخی بیماران تنها سه ماه دارو در اختیار دارند و جایگزینی برای آن وجود ندارد.
فعالان این حوزه می‌گویند که تصمیم اخیر FDA با شعارهای دولت آمریکا در زمینه حمایت از درمان بیماری‌های نادر همخوانی ندارد و جان کودکان بی‌پناه را به خطر می‌اندازد.
