داروی درمان قطعی هموفیلی B با قیمت 3/5 میلیون دلار تایید شد
تاریخ انتشار :
شنبه ۵ آذر ۱۴۰۱ ساعت ۱۶:۰۵
کد مطلب : ۱۳۴۱۸
سالمخبر: گرانترین داروی جدید ژندرمانی برای درمان قطعی اختلال خونریزیدهنده بیماری هموفیلی نوع B از سوی سازمان غذا و دارو امریکا FDA تایید شد.
این دارو که با یک بار تزریق داخلوریدی این بیماری را برای همیشه درمان میکند، ۳/۵ میلیون دلار قیمت دارد.
به گزارش اینسایدر سازمان غذا و داروی آمریکا FDA این هفته اعلام کرد که داروی «همجنیکس» (Hemjhenix) با نام ژنریک etranacogene dezaparvovec نخستین داروی ژندرمانی برای بزرگسالان مبتلا به هموفیلی نوع B تایید کرده است.
هموفیلی B یک بیماری ژنتیکی خونریزیدهنده که ناشی از میزانهای پایین یک پروتئین ضروری
در یک بررسی داروی همجنیکس که بوسیله شرکت سیاسال بهرینگ CSL Behring توزیع میشود، شمار حوادث خونریزیدهنده در بیماران را
مقامات FDA میگویند تایید این داروی ژندرمانی پیشرفت مهمی در ایجاد درمانهای ابداعی برای افرادی است که بار بیماری سنگین ناشی از این شکل هموفیلی را تحمل میکنند.
شرکت سیاسال بهرینگ هم تایید این دارو را «تاریخی» شمرده و شاره کرده که این دارو باعث کاهش موارد خونریزی در این گروه بیماران میشود و نیاز به درمان پیشگیرانه با تزریق فاکتور ۹ را برطرف میکند و فقط پس از یک
شرکت بهرینگ مدعی است که این قیمت بسیار بالا در مقابل منافع ناشی از حذف هزینههای مادامالعمر مربوط به درمان مداوم بیماران با فاکتور ۹ قابلتوجیه است.
قیمت اعلامشده بوسیله این شرکت بالاتر از قیمت ۲/۹ میلیون دلاری است که در یک بازبینی مستقل بوسیله انستیتو بازبینی بالینی و اقتصادی اعلام شده است.