به گزارش اینسایدر سازمان غذا و داروی آمریکا FDA این هفته اعلام کرد که داروی «همجنیکس» ‌(Hemjhenix) با نام ژنریک etranacogene dezaparvovec نخستین داروی ژن‌درمانی برای بزرگسالان مبتلا به هموفیلی نوع B تایید کرده است.

هموفیلی ‌B یک بیماری ژنتیکی خونریزی‌دهنده که ناشی از میزان‌های پایین یک پروتئین ضروری برای انعقاد خون یعنی فاکتور IX  (فاکتور ۹) است. این بیماری از هر ۴۰۰۰۰ نفر یک نفر را دچار خود می‌کند و عمدتا در مردان رخ می‌دهد. این نوع هموفیلی حدود ۱۵ درصد همه موارد هموفیلی را تشکیل می‌دهد. هموفیلی B معمولا با درمان پیشگیرانه با تزریق داخل‌وریدی دوره‌ای فاکتور ۹ درمان می‌شود. اما حتی با وجود این درمان، بیماران ممکن است دچار خونریزی‌های خودبه‌خودی از جمله خونریزی درون مفاصل و درد و التهاب شدید ناشی از آن شوند.

در یک بررسی داروی همجنیکس که بوسیله شرکت سی‌اس‌ال بهرینگ  CSL Behring توزیع می‌شود، شمار حوادث خونریزی‌دهنده در بیماران را در طول یک سال تا ۵۴ درصد کاهش داد. این دارو همچنین در ۹۴ درصد بیماران نیاز به تزریق داخل‌وریدی فاکتور ۹ را برطرف کرد و به این ترتیب به صرفه جویی زیادی پول و وقت بیماران انجامید.

مقامات FDA می‌گویند تایید این داروی ژن‌درمانی پیشرفت مهمی در ایجاد درمان‌های ابداعی برای افرادی است که بار بیماری سنگین ناشی از این شکل هموفیلی را تحمل می‌کنند.

شرکت سی‌اس‌ال بهرینگ هم تایید این دارو را «تاریخی» شمرده و شاره کرده که این دارو باعث کاهش موارد خونریزی در این گروه بیماران می‌شود و نیاز به درمان پیشگیرانه با تزریق فاکتور ۹ را برطرف می‌کند و فقط پس از یک بار تزریق داخل‌وریدی این دارو تا سال‌ها بعد میزان فاکتور ۹ در خون بیماران به طور مداوم بالا می‌ماند.اما قیمت هر دوز این دارو در آمریکا ۳/۵ میلیون دلار است که آن را با فاصله بسیار از سایر داروها به گران‌قیمت‌ترین داروی جهان بدل می‌کند.

شرکت بهرینگ مدعی است که این قیمت بسیار بالا در مقابل منافع ناشی از حذف هزینه‌های مادام‌العمر مربوط به درمان مداوم بیماران با فاکتور ۹ قابل‌توجیه است.

قیمت اعلام‌شده بوسیله این شرکت بالاتر از قیمت ۲/۹ میلیون دلاری است که در یک بازبینی مستقل بوسیله انستیتو بازبینی بالینی و اقتصادی اعلام شده است.