تحقیق FDA درباره مرگ کودک پس از دریافت داروی جدید تاکه‌دا برای اختلال نادر خونی
تاریخ انتشار :
شنبه ۱ آذر ۱۴۰۴ ساعت ۰۹:۳۴
کد مطلب : ۲۰۲۴۹
سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی امریکا FDA اعلام کرد که در حال بررسی مرگ یک کودک مبتلا به اختلال نادر خونی cTTP پس از دریافت داروی جدید شرکت تاکه‌دا است؛ دارویی که تنها یک سال از تأیید آن به‌عنوان نخستین درمان اختصاصی این بیماری گذشته است. این مرگ در پی تشکیل آنتی‌بادی‌های خنثی‌کننده علیه دارو رخ داده؛ پدیده‌ای که می‌تواند اثربخشی درمان را مختل کرده و پیامدهای بالقوه کشنده ایجاد کند.
به گزارش سالم‌خبر به نقل از رویترز، داروی Adzynma در سال ۲۰۲۳ با مجوز FDA وارد بازار شد. این دارو با جایگزینی پروتئین ADAMTS13—پروتئینی که بیماران مبتلا به ترومبوتیک ترومبوسیتوپنی پورپورای مادرزادی
(cTTP) فاقد آن هستند از بروز لخته‌های خطرناک در عروق کوچک جلوگیری می‌کند. نبود این پروتئین می‌تواند به سکته مغزی، نارسایی کلیه و سایر عوارض شدید منجر شود.
FDA اعلام کرده که علاوه بر این مورد مرگ، چندین گزارش پس از عرضه بازار مربوط به تشکیل آنتی‌بادی‌های خنثی‌کننده علیه ADAMTS13 دریافت کرده است؛ گزارشی که برخلاف داده‌های کارآزمایی‌های بالینی است، زیرا در مراحل مطالعاتی چنین مواردی مشاهده نشده بود. این سازمان تأکید کرده که ارزیابی‌های نظارتی تکمیلی برای تصمیم‌گیری درباره نیاز به اقدامات بیشتر در دست انجام است.
بنا بر اعلام شرکت داروسازی ژاپنی تاکه‌دا، این کودک
حدود ۱۰ ماه پس از آغاز درمان با Adzynma دچار علائم نورولوژیک پیشرونده شد و در نهایت با تشکیل آنتی‌بادی‌هایی که فعالیت پروتئین هدف را مسدود می‌کردند، وضعیت او وخیم شد. شرکت داروسازی ژاپنی اعلام کرده که "هیچ رابطه قطعی سببی" بین دارو و مرگ بیمار تأیید نشده و ارزیابی‌های گسترده‌ای را برای بررسی این رویداد انجام داده است. با این حال، این مورد یکی از جدی‌ترین نگرانی‌ها درباره اثربخشی و ایمنی درمان‌های جایگزینی پروتئین است.
پیش از آغاز درمان با Adzynma، بیمار در مواجهه با پلاسما منجمد تازه (FFP) که روش سنتی تأمین ADAMTS13 است، واکنش‌های آلرژیک شدید داشت. این موضوع باعث شد استفاده
از درمان جایگزین تاز‌ه‌تأیید FDA تنها گزینه موجود برای بیمار باشد.
در حال حاضر، در برگه اطلاعات دارویی Adzynma تنها به احتمال بروز آنتی‌بادی اشاره شده اما هیچ توضیحی درباره موارد جدی و کشنده پس از عرضه بازار وجود ندارد. FDA می‌گوید براساس گزارش‌های جدید، ممکن است برچسب دارو نیازمند به‌روزرسانی و هشدارهای شدیدتر باشد.
این رویداد توجه دوباره‌ای را به ضرورت پایش پس از عرضه (postmarketing surveillance)، به‌ویژه برای داروهای مربوط به اختلالات نادر، جلب کرده است؛ حوزه‌ای که حجم داده‌های بالینی محدود است و عوارض نادر ممکن است تنها پس از استفاده گسترده آشکار شوند.
