محدودیت FDA برای ژن‌درمانی ۳ میلیون دلاری Skysona به‌دلیل خطر بالای سرطان خون
تاریخ انتشار :
شنبه ۱۸ مرداد ۱۴۰۴ ساعت ۱۴:۲۳
کد مطلب : ۱۹۴۷۰
سالمخبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA استفاده از ژن‌درمانی گران‌قیمت Skysona شرکت bluebird bio را به‌دلیل افزایش نگرانی‌ها از خطر بروز سرطان خون، محدود کرد. بر اساس تصمیم جدید، این درمان فقط برای بیمارانی مجاز است که فاقد اهداکننده سلول‌های بنیادی با تطابق کامل آنتی‌ژن لکوسیتی انسانی (HLA) هستند.
به گزارش سالمخبر به نقل از فایرز فارما، Skysona یک درمان تک‌مرحله‌ای برای بیماری نادر و ارثی آدرنولوکودیستروفی مغزی (CALD) است؛ اختلالی که در آن تجمع اسیدهای چرب مضر در خون، غلاف میلین محافظ اعصاب را تخریب کرده و منجر به آسیب‌های عصبی شدید می‌شود.
از زمان تأیید اولیه در سال ۲۰۲۲، خطر بروز بدخیمی‌های خونی شامل سندرم میلودیسپلاستیک و لوسمی میلوئید حاد به‌عنوان عارضه شناخته‌شده Skysona در قالب هشدار جعبه سیاه درج شده بود. علت احتمالی، درج ژن‌درمانی مبتنی بر وکتور لنتی‌ویروسی در ژنوم انسان عنوان شده است.
با این حال، افزایش موارد سرطان خون موجب شد FDA در نوامبر ۲۰۲۴ تحقیقات تازه‌ای آغاز کند. طبق اعلام bluebird، این سازمان در آوریل ۲۰۲۵ درخواست به‌روزرسانی برچسب دارو را مطرح کرد. تا ژوئیه ۲۰۲۵، در میان ۶۷ شرکت‌کننده کارآزمایی بالینی، ۱۰ نفر (۱۵٪) به بدخیمی خونی مبتلا شدند، در حالی که در زمان تأیید اولیه، این رقم ۳ مورد (۴٪) بود. یک مورد مرگ مرتبط با درمان سرطان نیز گزارش شده است.
گزارش‌ها نشان می‌دهد زمان بروز سرطان قابل پیش‌بینی نیست و بین ۱۴ ماه تا ۱۰ سال پس از دریافت Skysona متغیر بوده است. حتی برخی بیماران پیش از مشاهده هرگونه فایده درمانی، دچار سرطان شده‌اند.
FDA توصیه کرده است تمام بیماران تا پایان عمر از نظر سرطان خون تحت پایش باشند. طبق هشدارها، انجام آزمایش کامل شمارش سلول‌های خونی هر سه ماه یک‌بار و بررسی سالانه برای شناسایی تکثیر یا غلبه کلونی پس از سال اول درمان الزامی است.
Skysona با قیمت فهرست‌شده ۳ میلیون دلار برای هر بیمار، در سه‌ماهه نخست سال ۲۰۲۵ فروشی نداشت. در مقابل، درمان بتا تالاسمی Zynteglo همین شرکت ۲۶.۳ میلیون دلار فروش داشت که نسبت به ۱۸.۶ میلیون دلار سال قبل افزایش یافته است. همچنین ژن‌درمانی Lyfgenia برای بیماری کم‌خونی داسی‌شکل ۱۲.۴ میلیون دلار و درمان رقیب مبتنی بر CRISPR شرکت Vertex با نام Casgevy، ۱۴.۲ میلیون دلار فروش ثبت کردند.
bluebird تأکید کرده است تاکنون هیچ موردی از سرطان ناشی از درج وکتور ویروسی در بیماران دریافت‌کننده Zynteglo یا Lyfgenia گزارش نشده است.
به گزارش سالمخبر به نقل از فایرز فارما، Skysona یک درمان تک‌مرحله‌ای برای بیماری نادر و ارثی آدرنولوکودیستروفی مغزی (CALD) است؛ اختلالی که در آن تجمع اسیدهای چرب مضر در خون، غلاف میلین محافظ اعصاب را تخریب کرده و منجر به
از زمان تأیید اولیه در سال ۲۰۲۲، خطر بروز بدخیمی‌های خونی شامل سندرم میلودیسپلاستیک و لوسمی میلوئید حاد به‌عنوان عارضه شناخته‌شده Skysona در قالب هشدار جعبه سیاه درج شده بود. علت احتمالی، درج ژن‌درمانی مبتنی بر وکتور لنتی‌ویروسی در ژنوم انسان عنوان شده است.
با این حال، افزایش موارد سرطان خون موجب شد FDA در نوامبر ۲۰۲۴ تحقیقات تازه‌ای آغاز کند. طبق اعلام bluebird، این سازمان در آوریل ۲۰۲۵ درخواست به‌روزرسانی برچسب دارو را مطرح کرد. تا ژوئیه ۲۰۲۵، در میان ۶۷ شرکت‌کننده کارآزمایی بالینی، ۱۰
گزارش‌ها نشان می‌دهد زمان بروز سرطان قابل پیش‌بینی نیست و بین ۱۴ ماه تا ۱۰ سال پس از دریافت Skysona متغیر بوده است. حتی برخی بیماران پیش از مشاهده هرگونه فایده درمانی، دچار سرطان شده‌اند.
FDA توصیه کرده است تمام بیماران تا پایان عمر از نظر سرطان خون تحت پایش باشند. طبق هشدارها، انجام آزمایش کامل شمارش سلول‌های خونی هر سه ماه یک‌بار و بررسی سالانه برای شناسایی تکثیر یا غلبه کلونی پس
Skysona با قیمت فهرست‌شده ۳ میلیون دلار برای هر بیمار، در سه‌ماهه نخست سال ۲۰۲۵ فروشی نداشت. در مقابل، درمان بتا تالاسمی Zynteglo همین شرکت ۲۶.۳ میلیون دلار فروش داشت که نسبت به ۱۸.۶ میلیون دلار سال قبل افزایش یافته است. همچنین ژن‌درمانی Lyfgenia برای بیماری کم‌خونی داسی‌شکل ۱۲.۴ میلیون دلار و درمان رقیب مبتنی بر CRISPR شرکت Vertex با نام Casgevy، ۱۴.۲ میلیون دلار فروش ثبت کردند.
bluebird تأکید کرده است تاکنون هیچ موردی از سرطان ناشی از درج وکتور ویروسی در بیماران دریافت‌کننده Zynteglo یا Lyfgenia گزارش نشده است.
