بحران ژن‌درمانی سارپتا و توقف FDA پس از مرگ سه بیمار
حمایت مادران کودکان مبتلا به دیستروفی دوشن از ادامه فعالیت سارپتا: عقب‌نشینی از پیشرفت‌ها جایز نیست
تاریخ انتشار :
شنبه ۲۸ تير ۱۴۰۴ ساعت ۱۳:۴۵
کد مطلب : ۱۹۲۷۰
سالم‌خبر: مرگ سه بیمار پس از تزریق Elevidys آینده ژن‌درمانی دیستروفی عضلانی دوشن را در هاله‌ای از ابهام برد.
به گزارش سالم‌خبر به نقل از STAT NEWS، شرکت امریکایی «سارپتا تراپیوتیکس» که با ژن‌درمانی نوآورانه خود به نام Elevidys بارقه‌ای از امید در دل خانواده‌های کودکان مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن ایجاد کرده بود، اکنون با بزرگ‌ترین بحران تاریخ خود مواجه است.
این بحران پس از آن شدت گرفت که سه مورد مرگ مرتبط با درمان گزارش شد و سازمان غذا و داروی آمریکا FDA به شرکت دستور داد تمام ارسال‌های دارو را متوقف کند دستورالعملی که سارپتا علناً از اجرای آن خودداری کرده است.
دو نوجوان که در سال جاری ژن‌درمانی Elevidys را دریافت کرده بودند، جان خود را از دست دادند. مورد سوم، مردی ۵۱ ساله بود که در یک کارآزمایی بالینی ژن‌درمانی مشابه برای نوع دیگری از دیستروفی عضلانی شرکت کرده بود. این مرگ‌ها، به‌ویژه با افشای رسانه‌ای اخیر، نه‌تنها آینده درمان را به خطر انداخته، بلکه اعتماد بیماران، خانواده‌ها و سرمایه‌گذاران را نیز متزلزل کرده است.
شرکت سارپتا در بیانیه‌ای رسمی بدون انکار مرگ‌ها، اما با تأکید بر سود بالقوه درمان، اعلام کرد که توقف کامل توزیع را به ضرر بیماران می‌داند. اما FDA می‌گوید ایمنی بیماران بر هر چیزی مقدم است و بررسی‌های فوری در حال انجام است.
در همین حال، مادران کودکان مبتلا به دوشن که از فعالان شناخته‌شده در حوزه بیماری‌های نادر هستند، در یادداشتی تأکید کردند: در حالی‌که مرگ بیماران قلب ما را می‌شکند، عقب‌نشینی از پیشرفت‌ها جایز نیست. گزینه‌های درمانی، هرچند ناقص، از ناامیدی مطلق بهترند. ما هرگز نمی‌توانیم به روزگاری بازگردیم که خانواده‌های بیماران دوشن هیچ گزینه‌ای پیش‌رو نداشتند.
بیماری دیستروفی عضلانی دوشن یک اختلال ژنتیکی نادر و شدید است که به دلیل نقص در تولید پروتئین دیستروفین، عضلات اسکلتی و قلبی را به مرور تخریب می‌کند. عمدتاً پسران را درگیر کرده و بدون درمان مؤثر، امید به زندگی آنها معمولاً تا ۲۰ تا ۳۰ سالگی محدود می‌شود.
Elevidys نخستین ژن‌درمانی تأییدشده برای این بیماری است که در ژوئن ۲۰۲۳ مجوز اضطراری دریافت کرد و با وعده اصلاح عملکرد ژنی معیوب، امیدهای فراوانی برانگیخت. اما اکنون، با افزایش فشارها، آینده آن در گرو نتایج تحقیقات ایمنی و تصمیم‌گیری‌های حیاتی است.
به گزارش سالم‌خبر به نقل از STAT NEWS، شرکت امریکایی «سارپتا تراپیوتیکس» که با ژن‌درمانی نوآورانه خود به نام Elevidys بارقه‌ای از امید در دل خانواده‌های کودکان مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن ایجاد کرده بود، اکنون با بزرگ‌ترین بحران تاریخ خود مواجه است.
این بحران پس از آن شدت گرفت که سه مورد مرگ مرتبط با درمان گزارش شد و سازمان غذا و داروی آمریکا FDA به شرکت دستور داد تمام ارسال‌های دارو را متوقف
دو نوجوان که در سال جاری ژن‌درمانی Elevidys را دریافت کرده بودند، جان خود را از دست دادند. مورد سوم، مردی ۵۱ ساله بود که در یک کارآزمایی بالینی ژن‌درمانی مشابه برای نوع دیگری از دیستروفی عضلانی شرکت کرده بود. این مرگ‌ها، به‌ویژه با افشای رسانه‌ای اخیر، نه‌تنها آینده درمان را به خطر انداخته، بلکه اعتماد بیماران، خانواده‌ها و سرمایه‌گذاران را نیز متزلزل کرده است.
شرکت سارپتا در بیانیه‌ای رسمی بدون انکار مرگ‌ها، اما با تأکید بر سود بالقوه
در همین حال، مادران کودکان مبتلا به دوشن که از فعالان شناخته‌شده در حوزه بیماری‌های نادر هستند، در یادداشتی تأکید کردند: در حالی‌که مرگ بیماران قلب ما را می‌شکند، عقب‌نشینی از پیشرفت‌ها جایز نیست. گزینه‌های درمانی، هرچند ناقص، از ناامیدی مطلق بهترند. ما هرگز نمی‌توانیم به روزگاری بازگردیم که خانواده‌های بیماران دوشن هیچ گزینه‌ای پیش‌رو نداشتند.
بیماری
Elevidys نخستین ژن‌درمانی تأییدشده برای این بیماری است که در ژوئن ۲۰۲۳ مجوز اضطراری دریافت کرد و با وعده اصلاح عملکرد ژنی معیوب، امیدهای فراوانی برانگیخت. اما اکنون، با افزایش فشارها، آینده آن در گرو نتایج تحقیقات ایمنی و تصمیم‌گیری‌های حیاتی است.
