نخستین ژن‌درمانی در کشور کودک مبتلا به سرطان را درمان کرد

نخستین ژن‌درمانی موفق در ایران به روش کارتی‌سل تراپی درمانی در شهریور ماه 1401 در بیمارستان مرکز طبی کودکان وابسته به دانشگاه علوم پزشکی تهران انجام شد. این پیشرفت بزرگ علمی در کشور با همکاری مرکز تحقیقات سلول و ژن‌درمانی کودکان در پژوهشکده ژن، سلول و بافت دانشگاه با یک شرکت دانش‌بنیان مستقر در مرکز جامع سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی دانشگاه علوم پزشکی تهران انجام شد. 

"آرمان" بیمار 5 ساله مبتلا به سرطان خون نوع "لوکمی لنفوبلاستیک" حاد که سه بار سابقه برگشت یا عود بیماری داشته و به درمان‌های رایج شیمی‌درمانی پاسخ مناسب نداده بود به دلیل نداشتنِ دهنده مناسب برای پیوند سلول‌های بنیادی و مقاوم به شیمی‌درمانی ، بیمار کاندید ژن‌درمانی شد.

بیمار بعد از گذشت دوماه از تزریق سلول‌های کارتی‌سل در شرایط بالینی مناسب بدون حضور سلول‌های بدخیم در خون و مغز استخوان است.

مزیت اصلی درمان با سلول‌های " کارتی‌سل" این است که می‌تواند بیمارانی را که سرطان خون یا لنفوم آنها به شیمی‌درمانی و پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز پاسخ نداده است، درمان کند؛ به نوعی یک درمان موفق و طولانی‌مدت برای افرادی است که مبتلا به سرطان خون یا لنفومی باشند که به هیچ درمانی دیگری پاسخ نداده‌اند.

از مزایای این پروژه می‌توان به موارد هدف‌گیری طیف وسیعی از آنتی‌ژن‌های توموری، توانایی شناسایی سلول‌های بدخیمی که از دست شناسایی سیستم ایمنی فرار کرده‌اند، عدم وقوع بیماری پیوند علیه میزبان در مقایسه با پیوندن سلول‌های بنیادی خون‌ساز، کوتاه شدن زمان بستری بیمار در بیمارستان، کمتر شدن محدودیت‌های غذایی و ارتباطات اجتماعی بیمار بعد این درمان اشاره کرد.

کارتی‌سل

درمانی نوعی سلول و ژن‌درمانی است. درمان با سلول‌های T گیرنده آنتی‌ژن کایمریک یا درمان CAR-T درمانی است که به لنفوسیت‌های T کمک می‌کند تا با انواع خاصی از سرطان مبارزه کنند. لنفوسیت‌های T بخش‌هایی از سیستم ایمنی بدن هستند که سلول‌های خارجی را شناسایی کرده و به کشتن آنها کمک می‌کنند.

درمان با CAR-T به سلول‌های T بیمار گیرنده‌های مناسب برای اتصال به سلول‌های سرطانی را می‌دهد، بنابراین سیستم ایمنی می‌تواند آنها را از بین ببرد؛ فرایند دست‌ورزی سلول‌های T برای مبارزه با سرطان که در واقع نوعی ژن‌درمانی است، درمان CAR-T نامیده می‌شود.