امید تازه برای بیماران پیوندی؛ اولین داروی اختصاصی TA-TMA تأیید شد

سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA برای نخستین‌بار یک داروی اختصاصی برای درمان یکی از خطرناک‌ترین عوارض پس از پیوند سلول‌های بنیادی را تأیید کرد.

به گزارش سالم‌خبر به نقل از رویترز، FDA اعلام کرد داروی شرکت Omeros Corp با نام تجاری Yartemlea را برای درمان عارضه‌ای نادر اما بسیار خطرناک پس از پیوند سلول‌های بنیادی تأیید کرده است. این دارو نخستین درمان تأییدشده برای بیماری موسوم به TA-TMA (ترومبوتیک میکروآنژیوپاتی مرتبط با پیوند) به شمار می‌رود.

بیماری TA-TMA یکی از عوارض شدید پیوند سلول‌های بنیادی، به‌ویژه در پیوندهای با سلول‌های اهدایی، است که در اثر بیش‌فعالی سیستم ایمنی و آسیب به دیواره رگ‌های خونی ایجاد می‌شود. این فرآیند منجر به تشکیل لخته‌های ریز خونی شده و می‌تواند اندام‌های حیاتی مانند کلیه‌ها را درگیر کند؛ وضعیتی که در مواردی تهدیدکننده حیات بیمار است.

داروی Yartemlea که از نظر علمی با نام narsoplimab-wuug شناخته می‌شود، یک آنتی‌بادی مونوکلونال است که با مهار پروتئین MASP-2، یکی از اجزای کلیدی مسیر ایمنی بدن، از بروز التهاب و آسیب عروقی جلوگیری می‌کند.

بر اساس داده‌های یک کارآزمایی بالینی با مشارکت ۲۸ بیمار مبتلا به TA-TMA پرخطر، استفاده از این دارو به‌عنوان درمان خط اول، موجب بهبود بقای ۶۱ درصد از بیماران شده است؛ نتایجی که مسیر تأیید نهایی FDA را هموار کرد.

FDA پیش‌تر در سال ۲۰۲۱ از تأیید این دارو خودداری کرده و خواستار داده‌های تکمیلی برای اثبات اثربخشی آن شده بود. این تأخیر طولانی باعث شده بود Omeros به گفته برخی تحلیلگران به یک «پرونده اثبات‌محور» در بازار سرمایه تبدیل شود. با این حال، تصمیم جدید FDA این ابهام را برطرف کرد و تمرکز سرمایه‌گذاران را دوباره به ظرفیت تجاری دارو و سایر محصولات در حال توسعه این شرکت بازگرداند.

پس از انتشار خبر تأیید دارو، سهام Omeros در معاملات صبحگاهی آمریکا نزدیک به ۷۰ درصد افزایش یافت؛ نشانه‌ای از اهمیت بالای این مجوز در چشم‌انداز آینده شرکت.

در حال حاضر، داروی Soliris متعلق به شرکت AstraZeneca که برای نوع دیگری از ترومبوتیک میکروآنژیوپاتی تأیید شده، به‌صورت خارج از برچسب (off-label) برای بیماران TA-TMA استفاده می‌شود؛ اما Yartemlea نخستین درمانی است که به‌طور رسمی برای این عارضه خاص مجوز دریافت کرده است.

شرکت Omeros اعلام کرده انتظار دارد این دارو از ژانویه ۲۰۲۶ وارد بازار آمریکا شود. قیمت‌گذاری نهایی دارو هنوز اعلام نشده و این شرکت همچنین منتظر تصمیم نهاد ناظر دارویی اروپا در اواسط سال ۲۰۲۶ است.