داروی اسپینرازا برای درمان بیماران SMA برای نخستین بار توسط کوبل دارو تامین شد؛
بازگشت امید به کودکان SMA
تاریخ انتشار :
سه شنبه ۱۱ مرداد ۱۴۰۱ ساعت ۱۰:۴۴
کد مطلب : ۱۲۷۴۰
نوسینـِرسن (Nusinersen) با نام تجاری اسپینرازا (Spinraza)، نخستین دارو برای درمان بیماری SMA است که سال 2016 مورد تایید سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) قرار گرفت و در سال 2017 توسط آژانس دارویی اروپا تایید شد و اکنون در بیش از 50 کشور جهان استفاده میشود. پس از تصمیم وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو
بیماری SMA (اس ام ای) یا همان آتروفی عضلانی نخاعی (Spinal Muscular Atrophy) یک بیماری عصبی-عضلانی نادر است و در حال حاضر بیش از 600 نفر در ایران که اکثر آنان را کودکان تشکیل میدهند، به آن مبتلا هستند. بر اثر این بیماری، عملکرد برخی از عضلات دچار اختلال شده و بیمار حتی برای رفع نیازهای اولیه از جمله نشستن، راه رفتن و غذا خوردن نیازمند کمک اطرافیان بوده و در شدیدترین حالت، تنفس بیمار بدون
بر اساس مطالعات بینالمللی انجام شده، اثرات درمانی داروی اسپینرازا (Spinraza) تایید شده و این دارو مهمترین علائم بیماری SMA را بصورت معناداری در افراد مبتلا بهبود میبخشد.[1] از مزیتهای مھم این دارو، امکان تنظیم دقیق دُوز دارو به ویژه برای کودکان و تعداد دفعات محدود استفاده در طول سال میباشد.
کوبل دارو امیدوار است از این طریق بتواند رنج بیماران را کاهش داده و گامی عملی در جهت افزایش کیفیت زندگی این افراد و خانوادههای آنها بردارد.
کوبل دارو با بیش از 20 سال سابقه
[1] Finkel RS, et al. Lancet. 2016;388(10063):3017-3026. 3. Castro D, et al. Safety and efficacy of nusinersen in a broad population of infants and children with spinal muscular atrophy: integrated results from the EMBRACE study. Presented at: CSMA 2019 Annual Conference; June 28 to July 1, 2019; Anaheim, CA, USA;