سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA داروی در دست توسعه تینُستاموستین (Tinostamustine) را در فهرست داروهای اورفان برای درمان گلیوم‌های بدخیم قرار داد.

به گزارش سالم‌خبر به نقل از رویترز، این گروه از تومورها شامل سرطان‌های مغز و نخاع با رشد سریع و تهاجمی است که از جمله آن‌ها می‌توان به گلیوبلاستوما شایع‌ترین و مرگبارترین نوع گلیوم بدخیم  اشاره کرد.

هر سال حدود ۲۲ هزار نفر در ایالات متحده به گلیوم بدخیم مبتلا می‌شوند و از این میان، حدود ۱۵ هزار نفر به گلیوبلاستوما دچار هستند. به گفته شرکت پردو، بیماران مبتلا به این نوع تومور با درمان‌های فعلی معمولاً بیش از ۱۵ ماه زنده نمی‌مانند. اعطای این نشان از سوی FDA با هدف تشویق توسعه داروهای نوآورانه برای بیماری‌های نادر انجام می‌شود و شامل مشوق‌هایی نظیر تخفیف مالیاتی برای کارآزمایی‌های بالینی، معافیت از برخی هزینه‌های ثبت دارو، و هفت سال انحصار بازاری پس از تأیید نهایی است.

دکتر جولی دوشارم، معاون علمی شرکت سازنده این دارو؛ پردو فارما، در بیانیه‌ای گفت: «دریافت این نشان از سوی FDA گامی مهم در مسیر پیشبرد تحقیقات ما در حوزه بیماری‌های صعب‌العلاج است. تینستاموستین در مراحل اولیه مطالعات خود نتایج امیدوارکننده‌ای نشان داده و می‌تواند پاسخی به نیاز درمانی بیماران مبتلا به گلیوبلاستوما باشد.»

این دارو یک ترکیب شیمیایی جدید و بالقوه از نوع First-in-Class است که دو سازوکار هم‌افزا را ترکیب می‌کند: فعالیت آلکیله‌کننده دوگانه و مهارکنندگی آنزیم‌های هیستون‌دی‌استیلاز (HDAC). این ترکیب می‌تواند در آینده به عنوان درمان خط اول برای گلیوبلاستوما به کار رود.

دکتر کریگ لنداو، مدیرعامل پردو فارما، نیز تأکید کرد: «پشت هر یک از این دستاوردها، بیماران و خانواده‌هایی قرار دارند که با واقعیت تلخ سرطان‌های مهاجم مغزی مواجه‌اند. ما متعهدیم تا داروهایی را توسعه دهیم که امید را به این بیماران بازگردانند.»

شرکت پردو اخیراً نیز تفاهم‌نامه‌ای با ائتلاف جهانی تحقیقات تطبیقی (GCAR) برای اجرای فاز دوم و سوم کارآزمایی بالینی تینستاموستین در قالب پروژه جهانی GBM AGILE امضا کرده است.

این دارو هنوز در مرحله تحقیقاتی است و کارآزمایی‌های آن به منظور ارزیابی اثربخشی و ایمنی ادامه دارد.