سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) درخواست شرکت Ultragenyx Pharmaceutical را برای تأیید یک داروی ژن‌درمانی تجربی جهت درمان یک بیماری ژنتیکی نادر رد کرد. این شرکت بیوفارما مستقر در کالیفرنیا روز جمعه اعلام کرد که دلیل این رد، نگرانی‌های مرتبط با فرآیندهای تولید و وضعیت تأسیسات شرکت بوده است.

به گزارش سالم‌خبر به نقل از رویترز براساس نامه کامل پاسخ FDA، سازمان تنظیم‌کننده خواستار ارائه اطلاعات بیشتر و دقیق‌تری درباره نحوه تولید دارو و شرایط کارخانه‌های ساخت این محصول شده است. این تصمیم FDA زودتر از موعد مقرر قبلی یعنی ۱۸ آگوست اتخاذ شده و به شرکت فرصت داده شده تا مشکلات مطرح شده را رفع کند.

داروی ژن‌درمانی Ultragenyx که در مراحل آزمایشی به سر می‌برد، برای درمان بیماری‌های ژنتیکی نادر طراحی شده بود که معمولاً درمان‌های مؤثر و خاصی برای آن‌ها وجود ندارد. این نوع داروها از پیشرفت‌های نوین پزشکی به شمار می‌آیند که امید تازه‌ای به بیماران و خانواده‌هایشان می‌بخشند.

با این حال، شرکت‌ها باید علاوه بر اثربخشی درمان، استانداردهای بسیار بالایی در زمینه تولید و کنترل کیفیت داروها را نیز رعایت کنند تا مجوزهای لازم را دریافت کنند. FDA در این مورد نشان داده که توجه ویژه‌ای به ایمنی و کیفیت فرآورده‌های زیستی دارد.

در حال حاضر شرکت Ultragenyx باید مشکلات مطرح شده توسط FDA را برطرف کرده و مدارک مورد نیاز را ارائه دهد تا روند ارزیابی مجدد دارو ادامه یابد. موفقیت در این مسیر می‌تواند منجر به تأیید نهایی و دسترسی بیماران به این درمان پیشرفته شود.