سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA اعلام کرد که در حال بررسی خطرات بالقوه ناشی از ژن درمانی Elevidys ساخت شرکت Sarepta Therapeutics برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است.

سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA اعلام کرد که در حال بررسی خطرات بالقوه ناشی از ژن درمانی Elevidys ساخت شرکت Sarepta Therapeutics برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است.

به گزارش سالم‌خبر به نقل از Fierce Pharma این اقدام پس از گزارش مرگ دو نوجوان مبتلا به دوشن که تحت درمان با این دارو قرار داشتند، آغاز شده است.

این دو بیمار که هر دو در مرحله پیشرفته بیماری بودند و توانایی راه رفتن نداشتند، در فاصله کمتر از دو ماه پس از تزریق دارو، بر اثر نارسایی حاد کبدی جان باختند. گزارش نخستین مورد در ماه فروردین و دومین مورد در خردادماه به FDA ارسال شده بود.

در بیانیه رسمی منتشرشده در روز سه‌شنبه، FDA اعلام کرد که «در حال بررسی خطر نارسایی حاد کبدی با پیامدهای جدی از جمله مرگ و بستری شدن» پس از مصرف Elevidys است و این موضوع می‌تواند به اقدامات نظارتی بیشتر منجر شود.

هرچند هشدارهایی درباره خطر آسیب کبدی پیش‌تر در برچسب داروی Elevidys گنجانده شده بود، اما FDA اشاره کرده که خطر مرگ یا نارسایی کامل کبد در آن ذکر نشده است. Sarepta در بیانیه‌ای اعلام کرده که خود این موارد را به FDA گزارش داده و پیشنهاد به‌روزرسانی اطلاعات دارویی را داده است.

Elevidys یکی از شیوه‌های ژن‌درمانی مبتنی بر ناقل ویروسی AAV است که کاربرد آن برای بیماران کاملا ناتوان در حرکت در حال حاضر مجاز است. با این حال، با توجه به ماهیت خطرناک آسیب کبدی در این شیوه درمانی، کارشناسان احتمال می‌دهند که FDA سطح هشدار این دارو را به «جعبه سیاه» (black box warning) یعنی شدیدترین نوع هشدار ایمنی در امریکا تغییر دهد.

احتمال دیگر نیز محدود کردن کاربرد Elevidys به بیماران در مراحل اولیه بیماری است یا حتی تعلیق موقت یا دائمی مجوز آن. تحقیقات FDA همچنان ادامه دارد و چشم‌انداز استفاده از ژن‌درمانی‌ها در بیماری‌های نادر را در معرض آزمونی جدی قرار داده است.