چین نخستین داروی درمان سرطان پیشرفته مجاری صفراوی را تأیید کرد

به گزارش سالم‌خبر به نقل از فارمافروم، سازمان ناظر دارویی چین NMPA داروی یوچانرا Yochanra با نام ژنریک تیننگوتینیب Tinengotinib، محصول شرکت ترنس‌ترا ساینس TransThera Sciences را برای درمان بیماران مبتلا به سرطان پیشرفته‌ای که پس از درمان با مهارکننده‌های FGFR دچار جهش‌های مقاومتی FGFR2 شده‌اند، تأیید کرد.

این دارو نخستین درمان تأییدشده در جهان برای بیمارانی است که پس از مصرف مهارکننده‌های FGFR با مقاومت دارویی مواجه شده‌اند؛ گروهی از بیماران که تاکنون گزینه‌های درمانی بسیار محدودی در اختیار داشتند.

سرطان مجاری صفراوی از سرطان‌های نادر اما بسیار تهاجمی دستگاه گوارش محسوب می‌شود که معمولاً بدون علائم مشخص پیشرفت می‌کند و اغلب در مراحل پیشرفته تشخیص داده می‌شود. بر اساس گزارش‌ها، حدود سه‌چهارم بیماران طی یک سال پس از تشخیص جان خود را از دست می‌دهند. زردی، درد شکم، کاهش وزن، خارش و تغییر رنگ مدفوع از مهم‌ترین علائم این بیماری هستند، هرچند این نشانه‌ها اغلب با بیماری‌های شایع‌تر اشتباه گرفته می‌شوند.

مجوز یوچانرا بر پایه نتایج مطالعه فاز دوم FIRST-08 صادر شده است؛ مطالعه‌ای که روی ۵۰ بیمار چینی انجام شد. نتایج این کارآزمایی نشان داد نرخ پاسخ عینی (ORR) به ۲۸ درصد رسید که تمامی پاسخ‌ها از نوع پاسخ نسبی بودند. همچنین میانگین مدت پاسخ درمانی ۸.۵ ماه و نرخ کنترل بیماری ۸۲ درصد گزارش شد؛ داده‌هایی که امسال در کنگره انجمن انکولوژی بالینی آمریکا (ASCO) ارائه شدند.

حدود ۲۵ درصد از بیماران مبتلا به سرطان مجاری صفراوی دارای تغییرات ژنتیکی FGFR2 هستند و به همین دلیل می‌توانند از درمان با مهارکننده‌های FGFR بهره‌مند شوند. با این حال، ایجاد مقاومت دارویی پس از مدتی اثربخشی این درمان‌ها را کاهش می‌دهد و یکی از مهم‌ترین چالش‌های درمان این بیماران به شمار می‌رود.

داروی تیننگوتینیب با هدف قرار دادن همزمان FGFR1، FGFR2، FGFR3، JAK1/2، VEGFR2 و Aurora A/B تلاش می‌کند علاوه بر مهار مسیرهای رشد تومور، بر مکانیسم‌های ایجاد مقاومت دارویی نیز غلبه کند.

شرکت ترنس ترا اعلام کرده است که هم‌اکنون یک مطالعه تأییدی فاز سوم در چین و یک کارآزمایی بین‌المللی فاز سوم را برای دریافت مجوز در آمریکا و اروپا در حال اجرا دارد.این دارو همچنین از FDA امتیاز ویژه توسعه برای درمان سرطان مجاری صفراوی و از آژانس دارویی اروپا (EMA) نیز جایگاه ویژه داروهای بیماری‌های نادر Orphan Drug را دریافت کرده است.

برآوردهای شرکت سازنده نشان می‌دهد بازار جهانی درمان‌های هدفمند سرطان مجاری صفراوی در سال ۲۰۲۴ حدود ۲ میلیارد دلار ارزش داشته و پیش‌بینی می‌شود در سال آینده به ۳.۲ میلیارد دلار برسد؛ موضوعی که نشان‌دهنده اهمیت بالای توسعه درمان‌های جدید برای این بیماری نادر اما مرگبار است.