ژندرمانی Elevidys برای بیماران بیماری دیستروفی عضلانی دوشن DMD نتیجه داد
تاریخ انتشار :
چهارشنبه ۸ بهمن ۱۴۰۴ ساعت ۱۰:۴۶
کد مطلب : ۲۰۷۱۷
سالمخبر: شرکت بیوتکنولوژی Sarepta Therapeutics با ارائه دادههای سهساله فاز 3 ژندرمانی Elevidys اعلام کرد این درمان میتواند پیشرفت بیماری دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) را در کودکان بهطور قابلتوجهی کاهش دهد.
به گزارش سالمخبر به نقل ETPHRAMA در این مطالعه طولانیمدت، ۵۲ بیمار دریافتکننده Elevidys که در گروه پیگیری بلندمدت باقیماندهاند، تا ۷۳درصد کاهش افت عملکرد در معیارهای کلیدی حرکتی مانند زمان ایستادن از زمین و زمان لازم برای طی ۱۰ متر راهرفتن یا دویدن را نسبت به گروه کنترل خارجی نشان دادهاند.
این نتایج آماری به ارزش بالینی معنیداری
اشاره دارد: بیمارانی که درمان Elevidys دریافت کردند، سطوح بالاتری از عملکرد حرکتی را در طول سه سال حفظ کردند، در حالی که گروه کنترل بدون درمان مطابق انتظار سیر افت عملکرد را ادامه دادند. بهویژه امتیاز North Star Ambulatory Assessment (NSAA) در گروه درمانشده سه سال پس از درمان همچنان بالاتر از خط مبنا باقی ماند، در حالی که گروه بدون درمان کاهش قابلانتظاری را تجربه کردند.
Elevidys در حال حاضر تنها ژندرمانی تأییدشده برای بیماران DMD است که قادر به راهرفتن (ambulatory) از سن ۴ سال به بالا هستند، هرچند چالشهای ایمنی و نگرانیها درباره عوارض کبدی و حتی مرگ چند بیمار در سال
گذشته باعث شد برچسب ایمنی این درمان بهروزرسانی و محدودیتهای استفاده تعیین شود.
گرچه نتایج سهساله نشاندهنده کاهش قابلتوجه سرعت پیشرفت بیماری است، تحلیلگران صنعت هشدار میدهند که ارزیابی دقیق منافع و ریسک طولانیمدت همچنان ضروری است، زیرا Elevidys پیش از این در سال اول مطالعه نتوانسته بود بهبود معنیدار عملکردی را اثبات کند و از سوی دیگر رقابت درمانی و نگرانیهای ایمنی ممکن است در پذیرش گسترده آن نقش داشته باشند.
با این حال، این دادههای سهساله میتواند درک پزشکان، بیماران و سرمایهگذاران را نسبت به مزیت بالقوه
درمان Elevidys بهبود بخشد، بهویژه در بازاری که گزینههای درمانی موثر برای DMD بسیار محدود است. به گفته کارشناسان، از آنجا که DMD یک بیماری تحلیلبرنده عضلانی و مرگبار است که معمولاً منجر به از دست دادن توانایی راهرفتن و ناتوانیهای شدید در نوجوانی میشود، توانایی حفظ عملکرد حرکتی برای چندین سال میتواند کیفیت زندگی بیماران را بهطور قابلتوجهی افزایش دهد.
در مجموع، نتایج سهساله EMBARK امیدبخش تلقی میشود اما همچنان مسیر ارزیابی ایمنی، اثربخشی بلندمدت و تجاریسازی گسترده این ژندرمانی، موضوعاتی کلیدی برای آینده است.
