مجید داوری عضو هیات علمی گروه اقتصاد و مدیریت دارو دانشگاه علوم پزشکی تهران/ یادداشت
برای مدیریت بیماری‌های متابولیک ارثی نیاز به نگاهی نو داریم
تاریخ انتشار :
دوشنبه ۱۸ آذر ۱۳۹۸ ساعت ۰۷:۲۵
کد مطلب : ۵۷۷۹
این مبالغ در حالی است که قیمت داروها و شیرخشکهای این بیماران با ارز دولتی ( دلار 4200 تومانی) محاسبه شده اند. طبیعی است اگر هزینه های واقعی داروها و شیر خشکها را در نظر بگیریم، جمع این مبالغ به بیش از 450 میلیارد تومان سالانه خواهد رسید که به دلیل هزینه های بسیار بالای دارو-درمانی در این بیماران، تقریبا تمامی هزینه های این بیماران توسط دولت پرداخت می شود.
نکته ی قابل توجه دیگر در این بیماران این است که بازده سلامت (Outcome) این بیماران نیز با بقیه گروههای بیماران کاملا متفاوت بوده و از کاملا موثر تا کاملا بی اثر متغیر میباشد.
این ویژگی ها باعث شده که این بیماران حتی در گروه بیماران نادر نیز خاص باشند.
درچنین مواردی انتظار می رود دارو درمانی هایی مورد استفاده و حمایت قرار گیرند که هم از اثربخشی قابل قبولی برخوردار باشند و هم این اثربخشی با هزینه های قابل قبولی به دست آمده باشند؛ به عبارت روشن تر، داروها هزینه اثربخش و کارآمد باشند.
هدف این گزارش ارایه ی یافته های چند مطالعه در مورد بیماران منتخب متابولیک در ایران بوده تا بتواند
این گزارش کوتاه، خلاصه ی چند مطالعه ( پایان نامه های دکترای تخصصی و کارشناسی ارشد) میباشد که با روشهای ترکیبی (mix method)، شامل مرور منظم متون، ارزیابی هزینه ها (cost-analysis)، مرور جامع تجارب کشورهای مختلف در تحت پوشش قرار دادن دارو و خدمات درمانی این بیماران، و مرور سیاستهای حمایتی این بیماران در ایران انجام شده است.
یافته های مرور منظم متون نشان دادند که آنزیم درمانی ( داروی مایوزایم) در بیماران پمپه ی شیرخوارگی بطور متوسط 4.9 سال ( 3.8 QALYs) به طول عمر شیرخوارگان اضافه مینماید ( از تقریبا 2.5 سالگی به حدود 7.5 سالگی). ولی این طول عمر همراه با یک میلیارد و 148 میلیون تومان هزینه بوده و اگر هزینه برای افزایش یک سال طول عمر با سلامت کامل (QALY) را در نظر بگیریم بیش از 2 میلیارد و 342 میلیون تومان، که 21 برابر درآمد سرانه در سال 96 بوده است، خواهد شد. این در حالی است که طولانی کردن 4.9 ساله ی زندگی کودکان، علاوه بر تداوم رنج کودک بیمار و والدین در این مدت، رنج از دست دادن فرزند را نیز برای والدین افزایش میدهد.
در مورد بیماران موکوپلی ساکاریدوز (MPS) ، نتایج مرور منظم متون نشان داد که هرچند داروی لارونیداز باعث کاهش اندازه کبد و میزان آنزیم گلوکوزامینوکلیکان (GAG) در ادرار این بیماران می شود ولی هیچ بهبودی در کیفیت زندگی آنها صورت نمی گیرد. به همین دلیل برخی موسسه های بین المللی،
مرور داده های بیماران در سازمان غذا و دارو نشان داد که در ایران در سال 1397 در مجموع 234 بیمار MPS وجود داشته است؛ 68 بیمار MPS-I ، 84 بیمار MPS-IV ، و 82 بیمار MPS-VI. هزینه سالانه دارو درمانی برای هر بیمار MPS-I تقریبا 290 میلیون تومان میباشد که معادل 17 برابر درآمد سرانه می باشد. با اینحال اگر هزینه برای هر سال زندگی سالم (QALY) برای بیماران نوع هرلر در MPS-I، را در نظر بگیریم، 273.21 برابر درآمد سرانه ( 91 برابر توصیه ی WHO ) میشود. این هزینه در بیماران MPS نوع هرلر-شای 122.78 برابر درآمد سرانه ( 41 برابر توصیه ی WHO )، و در بیماران MPS نوع شای 85 برابر درآمد سرانه ( 28 برابر توصیه ی WHO ) بوده است. اولین چالش مهم در درمان این بیماران، عدم تشخیص صحیح بیماری و نوع آن بود که به هدر رفت مقدار زیادی دارو و پول منجر شده بوده است.
بیماری گوشه نیز به سه نوع 1 تا 3 تقسیم شده است که نوع 1 آن معمول تر است. نتایج مرور منظم
گژ
جدول شماره 1 ، نشان میدهد که میزان یارانه تخصیصی به گروههای مختلف بیماران ذخیره ارثی در طی 5 سال 2.3 برابر شده است.
جدول 1: توزیع یارانه تخصیصی به بیماران ذخیره ارثی در سالهای 92 و 97
| نام دارو | نام بیماری | تعداد بیمار در سال 92 | تعداد بیمار در سال 97 | یارانه کل سال 92 (میلیون ریال) |
یارانه کل سال 97 (میلیون ریال) |
| IMIGLUCERASE 400U/vial (CEREZYME) | Gaucher | 220 | 164 | 209.886 | 184.028 |
| ALGLUCOSIDASE ALFA 50mg vial (MYOZYME) | POMPE | 55 | 52 | 220.500 | 475.011 |
| GALSULFASE (NAGLAZYME) | MPS VI | 60 | 82 | 94.00 | 421.003 |
| MIGLUSTAT 100MG CAP (ZAVESCA) | NIEMANN-PICK TYPE C | 70 | 70 | 88.494 | 130.897 |
| LARONIDASE 100IU/ML vial (ALDURAZYME) | MPS I | 66 | 68 | 106.278 | 140.853 |
| ELOSULFASE ALFA | MPS IV | -- | 84 | - | 281.638 |
| Total | 471 | 520 | 719.158 | 1,633.429 |
مرور سیاستها و تجارب کشورهای مختلف، عمدتا توسعه یافته، نشان داد که بسیاری از این کشورها که حتی درآمد سرانه ی بیش از 10 برابری نسبت به ایران دارند، برای پوشش هزینه های این بیماران معمولا به هزینه-اثربخشی
مطالعات ما نشان داد که در ایران قسمت اعظم هزینه ی مدیریت درمان بیماران MPS به آنزیم درمانی، که کمترین اثربخشی را دارد مربوط می باشد؛ در حالیکه در کشورهای توسعه یافته منشا هزینه ها در این بیماران مربوط به حمایتهای اجتماعی می باشد. جدول 2 اختلاف هزینه کل ( جمع دارو و حمایتهای اجتماعی) با هزینه های دارویی بیماران MPS در چند کشور و مقایسه ی آن با ایران را نشان می دهد.
جدول 2: مقایسه هزینه درمان و هزینه دارویی بیماران MPS در چند کشور
| Total Cost(GDP/Capita) | Medication Cost GDP/Capita) ) | Country | Number |
| 17.00 | 16.00 | Iran | 1 |
| 12.33 |
7.26 |
Bulgaria |
2 |
| 5.70 |
3.30 |
Germany |
3 |
| 3.80 |
1.35 |
Spain |
4 |
| 3.80 |
0.31 |
Sweden |
5 |
| 2.90 |
1.69 |
Italy |
6 |
| 2.30 |
0.001 |
Hungry |
7 |
| 0.70 |
0.0002 |
France |
8 |
در مجموع یافته های ما نشان داد که:
- اثربخشی داروهای مورد استفاده در بیماران متابولیک متفاوت بوده و بر اساس نوع بیماری از " تقریبا بی تاثیر" تا " کاملا موثر " متغیر بوده است. با اینحال هزینه های بسیار زیاد داروها باعث شده است تا آنها با فاصله ی زیادی هزینه اثر بخش نشوند.
هزینه های این داروها در بسیاری از کشورهای دنیا ( حتی کشورهای با درآمد بالا- توسعه یافته) به دلیل هزینه اثربخش نبودن مورد حمایت و پوشش قرار نگرفته است. در هیچکدام از کشورهایی هم که این داروها مورد پوشش قرار گرفته اند، نسبت هزینه ها در مقایسه با درآمد سرانه ی کشورها، به بزرگی کشور ما نبوده است.
با عنایت به محدودیت منابع، وجود جایگزینهای هزینه اثربخش تر در نظام ارایه خدمات درمانی ( هزینه فرصت) و این نکته که بدون توجه به کارآمدی، نظام ارایه خدمات درمانی عادلانه نیز نخواهیم داشت، پوشش و حمایت از داروهایی که منجر به ارتقای کیفیت زندگی بیمارن نمی شوند، حتی از منظر انسان دوستی و عدالت نیز مورد سوال جدی هستند.
لازم است برای تحت پوشش قرار دادن داروها در این بیماران از سیاستهای روشن و منطقی استفاده شود که همزمان شاخصهای کارآمدی و عدالت را در کنار هم مورد توجه قرار دهد.
لازم است بجای دارو درمانی، که پرهزینه ترین و در مواردی کم نتیجه ترین مداخلات هستند، و یا حداقل در کنار آن، به حمایتهای اجتماعی و درمانهای تسکینی نیز توجه کافی مبذول گردد.
